日前，上海交通大医院神经内科《脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的前瞻性多中心随机对照研究》正式启动。4月16日上午，一名35岁的女性视神经脊髓炎谱系疾病患者接受了人脐带源间充质干细胞输注治疗。
视神经脊髓炎谱系疾病易被误诊为眼科疾病
患者是一名年轻女性，因行走困难和视力障碍6医院就诊，却一直被误诊为眼科疾病，始终没能查明病情。1年前，医院神经内科，经过全面诊断，最终明确为视神经脊髓炎谱系疾病。经过严格的筛选，排除了干细胞治疗的禁忌，并获得患者充分知情同意后，医护人员开始了对她的首次脐带间充质干细胞注射治疗。在此后1年内，她还将接受3次干细胞治疗。治疗结束后，仍需继续随访观察1年，才能评价干细胞治疗的效果。
据神经内科主任管阳太介绍，视神经脊髓炎谱系疾病属于神经免疫性疾病，好发于中青年，且女性发病率远高于男性。目前主要的治疗手段只对部分人有效，而且疗效欠佳。更重要的是该病极易复发且遗留不同程度功能障碍，预后较差，亟需更有效的治疗方法。
干细胞治疗有望造福更多视神经脊髓炎谱系疾病患者
医院神经内科管阳太教授团队牵头开展的临床研究是首个将人脐带源间充质干细胞用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病的大型多中心临床研究，旨在探讨人脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的安全性和有效性，为该新疗法在临床治疗应用中提供循证医学证据。
经过十多年的基础研究积累，历经3年的前期准备，年5月，由管阳太牵头的干细胞多中心临床研究项目《脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的前瞻性多中心随机对照研究》按照《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔〕48号）的规定通过了国家卫健委备案。相关工作已逐步开展，随着首例患者的治疗启动，未来将有更多的患者参与该研究项目。
这项由医院团队牵头的脐带源间充质干细胞治疗项目，使用的干细胞来源于脐带，排异性小，且避免了伦理问题。“用于治疗的脐带源间充质干细胞需经过多项检测，确保来源健康和安全性后方能用到病人身上。一根脐带可以制成上千份用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病的间充质干细胞。”管阳太主任介绍说。
据悉，按照设计的入选标准，年龄在18—75周岁经治疗后病情处于缓解期的视神经脊髓炎谱系疾病患者，在符合入组标准的前提下，如同意治疗，将有机会获得脐带间充质干细胞注射的治疗。而妊娠或哺乳期妇女及一些合并严重基础疾病的高风险患者，或不适合接受干细胞治疗。在未来的研究中，按计划将有至少40名视神经脊髓炎谱系疾病患者接受脐带源间充质干细胞治疗。
这一进展意味着医院在神经疾病诊疗和干细胞临床应用领域向国内乃至国际领先地位又迈出了坚实的一步。专家透露，该研究的结果为视神经脊髓炎谱系疾病的治疗带来希望，预计还要经过3年左右的临床试验后，最终造福广大视神经脊髓炎谱系疾病患者。
干细胞和药物、手术一样是治疗手段
据悉，该项目是目前国内首个通过国家卫健委备案的视神经脊髓炎谱系疾病干细胞治疗临床研究，也是国际上首个采用脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的临床研究（通过检索国家卫健委备案及ClinicalTrials
